中商情報網(wǎng)訊：近年來，隨著基因治療領(lǐng)域中多項技術(shù)的迅猛發(fā)展，基因治療已在多種適應(yīng)癥中大放異彩，進(jìn)入臨床開發(fā)或上市的藥物適應(yīng)癥包括單基因遺傳病、血友病、眼科疾病、部分神經(jīng)退行性疾病、發(fā)病/治療機(jī)制相對明確的多基因遺傳病以及癌癥的治療方面等。相比于其他藥物，基因治療的優(yōu)勢在于從根本解決問題，有望通過一次性方式治療疾病。

基因治療CRO服務(wù)覆蓋藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究、臨床研究階段。其中，藥物發(fā)現(xiàn)階段，主要提供基因靶點(diǎn)篩選和確證、基因功能研究、載體開發(fā)、包裝及測試等服務(wù)（橫跨藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究階段）；臨床前研究階段，主要提供目的基因動物模型構(gòu)建（疾病靶點(diǎn)等）、藥理藥效學(xué)研究、藥代動力學(xué)研究、毒理學(xué)研究等；臨床研究階段，主要提供I-III期臨床試驗、臨床試驗現(xiàn)場管理、數(shù)據(jù)管理與生物統(tǒng)計等服務(wù)。

資料來源：中商產(chǎn)業(yè)研究院整理

全球已有20多個基因治療產(chǎn)品上市（其中2個產(chǎn)品目前已撤市），產(chǎn)品類型涉及寡核苷酸類、溶瘤病毒、CAR-T療法、干細(xì)胞療法以及其他基于細(xì)胞的基因療法。2016年至2020年，全球基因治療CRO市場規(guī)模從4.0億美元增長至7.1億美元。隨著基因治療行業(yè)的快速發(fā)展，未來全球基因治療CRO市場規(guī)模將持續(xù)穩(wěn)步增長，預(yù)計于2022年增至9.95億美元。

數(shù)據(jù)來源：Frost&Sullivan、中商產(chǎn)業(yè)研究院整理

基因療法針對癌癥或者罕見病等重大疾病領(lǐng)域，通過較為短暫的治療期間提供長期的臨床療效，其定價和準(zhǔn)入模式也和傳統(tǒng)的藥物存在較大的差異。例如已經(jīng)在我國上市的治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，就是一種基因療法，但目前定價十分昂貴，因此也沒有能進(jìn)入到我國2020年的國家醫(yī)保談判中。數(shù)據(jù)顯示，2016年至2020年，中國基因治療CRO市場規(guī)模從1.7億元增長至3.1億元，預(yù)計將于2022年增至5.06億元。

數(shù)據(jù)來源：Frost&Sullivan、中商產(chǎn)業(yè)研究院整理

更多資料請參考中商產(chǎn)業(yè)研究院發(fā)布的《中國醫(yī)藥行業(yè)市場前景及投資機(jī)會研究報告》，同時中商產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)情報、產(chǎn)業(yè)研究報告、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、十四五規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資等服務(wù)。